※内容はあくまでも個人の主観です。
すでにニュースでご存知の方も多いと思いますが、
スイスに本拠を置くノバルティスの日本法人
ノバルティスホールディングジャパン株式会社
医薬品事業日本法人ノバルティス ファーマ株式会社が
脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療用製品として
「ゾルゲンスマ®点滴静注」
の製造販売承認を３月に取得したとして関係各所に報告しました。
ノバルティスファーマ株式会社より報道関係各位向けに出された
内容は以下のリンクより プレスリリース
https://www.novartis.co.jp/news/media-releases/prkk20200319-2
脊髄性筋萎縮症や「ゾルゲンスマ」の詳細はリンクより
ご確認いただけます。
厚生労働省は保険適用対象として
１回あたり１億６７００万円とする方向で調整していて
年間約１５～２０例ほどの使用と見込んでいます。
難病である脊髄性筋萎縮症に対して９歳までの投与で
高確率での効果が見込めるものですので
将来的にかかる医療費や生活に伴う経費などを考えると
保険適応になることもありけして高い金額ではない
というよりもそれだけの価値があるものかと思われます。
現在の所では
幼少期の投与についての高い効果が期待できます。
個人的には
将来的に筋萎縮性側策硬化症などの難病にも
効果が出るようになればいいのになーと思います。
ちなみに価格が高価な理由としては
基本的には薬の研究開発にかかる費用なのですが
年間２０人程度の使用しかない薬となれば
やはりそれくらいの金額となってしまいます。
ガンなどの場合は実は効果的な治療薬や治療法が
あったりするのですが、保険適応までのハードルが高く
製造開発するコスト面よりもデータが優先されます。
データとは、一般的な薬への認識では
臨床や安全性の面での基本的な項目について考えがちですが
残念ながらガンの場合は市場として非常に優れているので
瞬時に絶大な効果を生むものや、完治を目指せるものについては
その計算方式が全く逆転し、ハードルが跳ね上がります。
この部分については過去の記事（かなり初期）でも紹介しました。
内容の詳細についてはあえてリンクはつけませんので
過去の記事を探して頂ければと思います。
要は「ゾルゲンスマ」のように
そもそもに限定的な使用が大前提の場合
その市場としての流通量に上限がありますので
単純に開発費ベースの設定で保険適応までの道のりも
どちらかといえばその効果や臨床によるデータが
きちんと反映されると言えます。
薬の研究開発から認証、製造には
当然ながら非常に莫大なコストがかかります。
それらは当たり前ですがすべて原価となります。
そういった画期的な研究を行ってくれるところがあるからこそ、
特効薬的な発見があったりと非常に重要な役割を担っています。
金額だけに目が行きがちですが
その効果や内容にしっかりと注目したいです。
杉本
